Одобрено к применению самое дорогое лекарство в мире

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило Hemgenix, первый препарат для генной терапии гемофилии B с нарушением свертываемости крови, сообщает Nature. Его цена в $3,5 миллиона делает его самым дорогим лекарством в мире, но он может сэкономить системе здравоохранения США миллионы долларов на каждом пациенте. Этот препарат устраняет необходимость в регулярных инъекциях так называемого фактора IX - белка, участвующего в свертывании крови. Как утверждает один из разработчиков Hemgenix Эдвард Тадденхэм, 15% людей с гемофилией смогут практически забыть о болезни в повседневной жизни.

Hemgenix, разработанный фармацевтической компанией CSL Behring из города Кинг-оф-Пруссия, штат Пенсильвания, использует модифицированный вирус для доставки гена в клетки печени реципиента. Ген кодирует белок, участвующий в свертывании крови, называемый фактором IX, который люди с этим заболеванием не могут вырабатывать.

Данные клинических испытаний показывают, что однократная доза Hemgenix обеспечивает адекватную защиту людей с гемофилией B от умеренной до тяжелой степени от опасного для жизни неконтролируемого кровотечения в течение восьми лет и, возможно, дольше. Однако этот препарат не помогает большинству больных классической гемофилией (80%), у которых наблюдается дефицит белка фактора свёртывания крови VIII.