Дожить до тендера: детям с редкими заболеваниями нужны лекарства

На препараты для детей с нервно-мышечными заболеваниями уже выделено финансирование, но закупкам мешает чиновничья волокита, считают родители

ФОТО: pixabay.com

О проблемах, с которыми сталкиваются родители и дети с такими заболеваниями, как спинальная мышечная атрофия (СМА) и мышечная дистрофия, или миопатия, Дюшенна, из-за отсутствия жизненно важных лекарств, говорили на пресс-конференция во вторник, 16 марта, в Алматы.
О сути дела рассказала Сабиля Шугелова, учредитель и директор ОФ «Омирге сен», поддерживающего детей с редкими нервно-мышечными заболеваниями.

- У нас на попечении находятся 400 детей. Главный вопрос — в лекарственном обеспечении детей со спинальной мышечной атрофией и миопатией Дюшенна: только для этих заболеваний сейчас существует хоть какое-то лечение. Детей с СМА всего около 30, в среднем по 2 человека на регион. И тем не менее не решаются опросы разового ввоза препаратов, управления здравоохранения не отвечают на вопросы родителей, отказываются принимать заявки, - объяснила Шугелова. - Министерство здравоохранения также со своей стороны, к сожалению, оттягивает оперативные вопросы, которые необходимо решить: по утверждению клинических протоколов для лечения с использованием новых препаратов, а также по включению этих препаратов в приказ №666 по амбулаторному обеспечению.

В результате родители вынуждены объявлять сбор средств на препараты. Например, сейчас две семьи ведут активный сбор средств на лекарство, стоимость которого превышает $2 млн. А детей с таким заболеванием в Казахстане около 100.

ФОТО: Скриншот видео

- Много и других проблем. При этих диагнозах дети лишаются возможности дышать без применения аппаратов искусственной вентиляции легких У нас в фонде более 20 детей, которые годами находятся на постоянной искусственной вентиляции легких, и вопрос обеспечения их даже расходными материалами не решается, родители приобретают все сами или через сбор средств, - отметила глава фонда и передала слово Улану Акшалову, адвокату Алматинской городской коллегии адвокатов, отцу ребёнка с диагнозом СМА.

- Моей дочери 2 года 8 месяцев. Мы узнали о диагнозе СМА в сентябре 2019 года, и с тех пор полтора года боремся с государственными органами по поводу предоставления лекарственных средств, не только за свою дочь, но и за других детей, - сказал он.

Как рассказал Акшалов, на данный момент имеются три препарата для детей с СМА, все дорогостоящие: нусинерсен (спинраза), эврисди (рисдиплам) и золгенсма (тот самый, стоящий миллиард тенге, его нужно вводить один раз; стоимость других препаратов — от $200 тыс. до $700 тыс. в год, они пожизненные). В казахстанский национальный формуляр лекарственных средств (КНФ) и в клинический протокол лечения СМА включен препарат нусинерсен. Маслихат Алматы 20 октября 2020 года одобрил закупку нусинерсена для 9 детей — жителей Алматы. Был объявлен тендер, но он не состоялся ввиду отсутствия поставщика.

- Нужно заметить, что при отсутствии лечения дети с СМА каждый день теряют навыки, многие переходят на аппарат ИВЛ, ставятся трехеостомы, гастростомы, то есть ребенок утрачивает способность не только стоять или сидеть, но и дышать, глотать, жевать, - объяснил спикер.

Сейчас ведется переписка с управлением здравоохранения города Алматы, оттуда отвечают, что вопрос решается, но время играет против детей, продолжил Улан Акшанов. В январе состоялось совещание с участием министра здравоохранения Алексея Цоя, уполномоченного по правам детей Аружан Саин, представителей общественных объединений. Но из итогов этого совещания практически ничего не исполнено. Также состоялась формулярная комиссия, где должен быть решиться вопрос о клинической эффективности препарата рисдиплам, но опять результатов нет.

- Нам сложно одним бороться с госорганами. Имеется компания, которая готова поставить препарат в этом году. Но до сих пор нет письма от управления здравоохранения с потребностью в препарате, соответственно, компания не может участвовать в тендерах. И тендер может сорваться во второй раз, а дети останутся без лекарств. И кто-то из них может не дожить. Иногда кажется, что госорганы этого и ждут, - сделал горький вывод спикер.

Нина Григорьян, председатель попечительского совета ОФ «Омирге сен», родитель детей с миопатией Дюшенна, подняла вопрос о вспомогательной терапии, для которой используется препарат дефлазакорт.

- У него низкое количество побочек и высокое качество, но в нашей стране мы третий год бьемся за этот препарат, обращаемся ко всем - от поликлиник до президента, но до сих пор препарат не включен ни в КНФ, ни в перечень, и отовсюду приходят отказы: пока не включат, закупаться не будет. Препарат недорогой, но для семей, где один из родителей вынужден не работать, эти 35 тыс. тенге в месяц тоже существенны. По нашим последним данным, в Алматы 25 ребятам требуется препарат, но по данным горздрава - это всего три ребенка. А в регионах совсем печальная картина, некоторые отказываются принимать заявки от родителей, потому что Минздрав до сих пор не дал разрешение на закуп. Хочу отметить, что данный препарат не является орфанным и подходит для многих заболеваний, - сказала она.

Есть ещё одна группа препаратов, которые увеличивают количество лет, когда ребенок может самостоятельно ходить, - аталурен, этеплирсен и эксондис. Эти препараты подходят не для всех больных, в фонде зарегистрировано около 40 детей, которым они помогут, но эти лекарства тоже не выдают.

- Причем аталурен некоторым детям начали выдавать, а потом прекратили — и теперь никто не знает, как резкая отмена скажется на состоянии детей, - отметила спикер.

Также остро стоит проблема скрининга, продолжила Григорян. В случае с СМА ребенок, которому в первые месяц-полтора жизни не поставили диагноз, может умереть, и родители даже не будут знать, от чего. Миопатия Дюшенна зачастую не проявляется до пяти лет, и в семье могут рождаться дети с этой патологией один за одним.

- В Алматинской области есть семья, где четверо детей с миопатией Дюшенна, - привела пример Григорян, предложив проводить пренатальный (дородовой) скрининг на нервно-мышечные заболевания.

Носителями данного заболевания является один на 36-40 человек, то есть риск есть для каждой семьи, отметила Сабиля Шугелова.

Екатерина Ким, университетский преподаватель, член попечительского совета ОФ «Омирге сен», родитель ребёнка с мышечной дистрофией Дюшенна, назвала ещё несколько трудностей для детей с мышечной дистрофией: неправильное становление инвалидности, недоступность городской среды - пандусов, неполное соцобеспечение:

- Чтобы продлить период активности ребенка, нам необходимы тренажеры, ортезы, вертикализаторы, туторы. Бесплатные зачастую не подходят или низкого качества, и родителям приходится покупать их за свой счёт.

В пресс-конференции приняла участие онлайн Аружан Саин.

Аружан Саин
ФОТО: Скриншот видео
Аружан Саин

- Коронавирус усугубил и без того тяжелое положение положение этих детей. Если раньше семьи еще могли покупать расходные материалы или препараты, то теперь, с потерей дохода, не имеют такой возможности. Кроме того, отменяются рейсы, нарушены цепочки поставок, из-за этих проблем дети погибают. Со своей стороны я прилагаю все усилия, - заверила детский омбудсмен.

Саин признала, что необходимо политическое решение проблемы. Но пока «не помогают ни поручения президента, ни предложения поставщиков предоставить нужное, порой небольшое количество препаратов».

- Должны быть жесткие меры со стороны администрации президента, Минздрава, - сделала вывод Аружан Саин.

 

: Если вы обнаружили ошибку или опечатку, выделите фрагмент текста с ошибкой и нажмите CTRL+Enter
4216 просмотров
Поделиться этой публикацией в соцсетях:
Об авторе:
Загрузка...
13 июня родились
Именинников сегодня нет
Самые Интересные

Орфографическая ошибка в тексте:

Отмена Отправить