Почему развитию биотехнологий необходимо уделять больше внимания
Пандемия COVID-19 изменила отношение к общественному здравоохранению, фискальной политике и роли государства в экономике
Требования к большей устойчивости цепочки поставок и стратегической автономии в разработке и производстве лекарств породили концепцию «суверенитета науки о жизни».
К примеру, президент Франции Эммануэль Макрон объявил об амбициозном плане, в соответствии с которым Франция к 2030 году должна произвести не менее 20 новых биотерапевтических препаратов. Финансируемая французским государственным инвестиционным банком правительственная инициатива La French Care направлена на поддержку отечественной биотехнологической экосистемы и превращение Франции в «страну-первопроходца в области мРНК». Аналогичным образом, многие другие правительства, от Нидерландов до Соединенного Королевства, удваивают свои внутренние биотехнологические секторы.
Привлечет ли COVID-19 клиентов в страховую медицину Казахстана?
Пандемия и всё с ней связанное больше полугода являются наиболее обсуждаемо... →
Такое внимание приветствуется, но будет ли его достаточно? Как показал опыт борьбы с COVID-19, для получения разрешений на несколько вакцин и терапевтических средств требуются сотни клинических испытаний существующих и новых соединений, многие из которых заканчиваются неудачей. Медицинские инновации стоят дорого, и связанные с ними затраты и риски, как правило, недооцениваются как политиками, так и обычными гражданами.
Рассмотрим историю терапии интерференцией рибонуклеиновых кислот (RNAi), новой категории лекарств, нацеленных на генетические причины заболеваний и использующих малые интерферирующие РНК (siRNA), чтобы «отключить» вредные белки в их источнике. Эти методы лечения обладают практически неограниченным потенциалом, но путь от научной возможности к реальному шансу для пациентов был очень долгим.
Открытие структуры и функции ДНК в 1950-х годах запустило непрерывные исследования с целью понимания биологических механизмов, лежащих в основе процесса экспрессии генов. Основываясь на этих открытиях, в 1998 году Эндрю Файр и Крейг Мелло открыли RNAi, или «глушение генов», и в 2006 году получили за это Нобелевскую премию.
Открытие Файра и Мелло вызвало повсеместный ажиотаж по поводу возможного использования siRNA в качестве нового вида терапии. Фармацевтические компании вложили значительные средства в эту новую область исследований, но вскоре столкнулись с техническими проблемами при использовании технологии RNAi в терапии. Наиболее существенной стала проблема доставки siRNA в нужное место в организме человека при эффективном функционировании (то есть в орган, в котором экспрессировался ген заболевания). Трудности навигации по этой неизведанной территории привели к тому, что многие исследователи и компании потеряли надежду.
Как мир сможет встать на путь зеленой энергетики
В новом отчете McKinsey анализирует состояние энергетической отрасли и перс... →
К началу 2010-х годов большинство крупных фармацевтических фирм полностью прекратили инвестиции в эту технологию. Лишь несколько компаний, включая нашу, Alnylam, сохранили приверженность делу, в конечном итоге решив проблему доставки липидных наночастиц (LNP) в качестве носителя для RNAi. В настоящее время существуют четыре РНК-терапевтических препарата, одобренных Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США и Европейским агентством по лекарственным средствам, а LNP используются в мРНК-вакцинах против COVID-19. Но важно помнить, что Alnylam для достижения этой цели потребовалось 20 лет и почти 7,5 миллиарда долларов.
История RNAi содержит важные выводы о «суверенитете науки о жизни». Во-первых, для успеха требуется нечто большее, чем научные достижения и общественная поддержка. Сегодня «Большой Бостон» – это биотехнологический центр мирового класса, в котором работают более 1000 профильных компаний. Но на создание этой экосистемы ушло 50 лет, начиная с 1970-х годов, когда была основана компания Biogen.
Бостонская биотехнологическая экосистема обязана своим ростом нескольким взаимодействующим силам. Наличие биомедицинских знаний мирового класса в Гарвардском университете и Массачусетском технологическом институте, безусловно, помогло, но и междисциплинарные навыки, такие как инженерия, бизнес, финансы, вычислительная техника и наука о данных, также имели важное значение. Так же как и близость молодой отрасли к некоторым из крупнейших в мире исследовательских госпиталей. Объединение научного и медицинского сообществ имело решающее значение для клинических исследований. В конечном итоге в Бостоне и Нью-Йорке первые венчурные капиталисты и инвесторы предоставили необходимое финансирование.
Подготовка к изменению климата
Последний доклад Межправительственной группы экспертов по изменению климата... →
Второй урок касается «суверенитета», концепции, которая может быть проблематичной, поскольку подразумевает националистическую ориентацию. По сути, для успеха любой экосистемы, связанной с биологическими науками, она должна быть ориентирована на международный уровень и быть открытой, чтобы использовать научные ноу-хау, таланты и капитал всего мира. Именно по этой причине многие крупнейшие европейские и японские фармацевтические компании – Sanofi, Novartis, Takeda и Ipsen – инвестировали в бостонские лаборатории.
Чтобы помочь отечественным компаниям расти на международном уровне, политика правительств должна способствовать привлечению как человеческого, так и финансового капитала из-за рубежа. Похоже, что Великобритания это понимает. Через свой «Биобанк», крупномасштабную биомедицинскую базу данных и исследовательский ресурс, она использует информацию Национальной службы здравоохранения (NHS) для налаживания партнерских отношений с мировыми компаниями и исследователями, что в конечном итоге приводит к разработке новых лекарств.
В-третьих, медицинские инновации требуют значительных средств со стороны как государственного, так и частного секторов. Здесь Европа продолжает следовать за Соединенными Штатами. Потребуется гораздо больше финансирования, чтобы она догнала и, что, возможно, более важно, не была опережена Китаем в глобальной гонке биотехнологий.
Человечество достигло пределов роста?
Экономический рост теперь не просто экологически неустойчив, но и не принос... →
Наконец, для обеспечения финансовой устойчивости и непрерывного цикла инвестиций рыночные и политические стимулы должны быть согласованы с целью поощрения инноваций. Здесь Европа тоже сильно отстает от США. Поскольку европейский рынок чрезвычайно фрагментирован, доступность инноваций занимает гораздо больше времени, что приводит к снижению отдачи от инвестиций. Между ограниченными возможностями роста и коммерческими рисками, связанными с неблагоприятным доступом к рынку, существует множество факторов, препятствующих инвестициям в исследовательский потенциал и клинические испытания.
Более единый европейский рынок, где новые инновации оцениваются своевременно и надежно, мог бы решить эти проблемы и создать благоприятный круг инвестиций и роста. Но для этого потребуется изменить мышление. Лица, принимающие решения, должны начать рассматривать инновации в области естественных наук как стратегические инвестиции, а не как затраты на здравоохранение.
Им также необходимо улучшить доступ к новым инновациям, как это сделала Национальная служба здравоохранения в рамках своей инициативы по управлению здравоохранением населения, используя истории болезни пациентов для обеспечения раннего и общего доступа к новым методам лечения. Существует много других инновационных решений, но их внедрение и использование потребуют большего диалога и нового социального пакта между биотехнологическим сектором, политиками и общественностью.
Филлип А. Шарп, профессор института биологии Массачусетского технологического института, директор Научно-консультативного совета Alnylam Pharmaceuticals и лауреат Нобелевской премии по физиологии и медицине
Жюльен Патрис, руководитель отдела политики на международных рынках и региональный менеджер Бельгии и Люксембурга в Alnylam Pharmaceuticals
