Почему фармкомпании вкладывают миллиарды в редактирование генома

Только в 2021 году в исследования и разработку технологий инвесторы вложили $68 млрд

ФОТО: © Depositphotos.com/YAYImages

В последние годы фармацевтические компании много инвестируют в клеточную и генную инженерию. Потенциал этих технологий огромен: они способны перевернуть наши представления о медицине и дать надежду на выздоровление миллионам людей, которым сегодня помочь ничем нельзя. По данным консалтингового агентства The Boston Consulting Group (BCG), в 2021 году в исследования и разработку технологий, связанных с клеточной и генной инженерией, частные инвесторы вложили порядка $68 млрд.

Одно из направлений генной инженерии, которое эксперты BCG считают особенно перспективным, – это редактирование генома. Такие гиганты, как Pfizer, Roche и Allergan, вплотную занимаются этой технологией. Ею заинтересовался даже Amazon. Инвестиции в редактирование генома пока не впечатляют по сравнению с общим объемом вложений в клеточную и генную инженерию. По данным исследовательского центра GlobalData Pharma Intelligence, в 2021 году редактирование генома привлекло $1,3 млрд частных инвестиций. Но эксперты уверены: эта цифра будет стремительно расти в ближайшие годы.

Причина интереса фармкомпаний к редактированию генома проста: с помощью этой технологии можно лечить онкологические, гематологические, наследственные и метаболические заболевания. Принцип редактирования генома прост, как всё гениальное. Вычисляя поломанный ген, ученые его исправляют или добавляют новый, чтобы организм пациента справился с болезнью.

Надежда на исцеление

Последние научные открытия в сфере редактирования генома связаны с технологией, которая получила название CRISPR-Cas. Это сложный инструмент генного перепрограммирования, основанный на иммунной системе бактерий. Аббревиатура CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) отсылает к участкам ДНК, которые называются короткими палиндромными кластерными повторами. Именно с этими участками работает технология CRISPR-Cas. Первые испытания CRISPR-Cas на людях в США прошли в 2017 году. С тех пор многое изменилось. Сегодня этой технологией занимаются порядка 40 компаний, разрабатывающих более 200 инструментов на основе CRISPR-Cas. Это такие платформы, как zinc fingers (Sanganamo), TALEN (Cellectis/Allogene), ARCUS (Precision BioSciences), mobile genetic elements (Tessera), ADAR for RNA editing (Korro Bio, EdiGene, Wave Life Sciences).

Технология CRISPR-Cas развивается очень быстро. Ученые уже умеют не только заменять поломанные гены или добавлять новые, но и проводить более сложные манипуляции с ДНК, которые позволяют достичь желаемого результата точечными мерами. Всё это открывает небывалые перспективы для лечения смертельных недугов. Эксперты BCG оговариваются: метод еще на ранней стадии развития. Порядка 85% программ в области CRISPR-Cas находится на этапе доклинических исследований.

Тем не менее ученые полны энтузиазма по поводу новой технологии. Предварительные результаты действительно впечатляют. Пациенты, страдающие такими тяжелыми болезнями, как трансфузионно-зависимая бета-талассемия, серповидноклеточная анемия, наследственный амилоидоз и наследственный ангионевротический отек, получат надежду на исцеление с помощью CRISPR-Cas. Технология пригодится разработчикам широкого спектра медицинских препаратов. По прогнозам аналитиков BCG, метод CRISPR-Cas можно будет масштабировать, так что его смогут использовать в самых разных сферах.

В ожидании ответов

Инвесторы, похоже, осознают потенциал CRISPR-Cas. Начиная с 2019 года занимающиеся этой технологией стартапы совокупно привлекли более $5 млрд венчурных и частных инвестиций. Несколько стартапов провели многообещающие IPO. Гиганты фармацевтического рынка спешат угнаться за молодыми конкурентами. По словам экспертов BCG, объем связанных с CRISPR-Cas сделок быстро растет. В 2021 году фармкомпании в среднем платили за право обладать этой технологией по $100 млн.

Поскольку технология CRISPR-Cas находится на раннем этапе развития, ее использование плохо регламентировано. Компаниям, которые интересуются этим методом, эксперты BCG рекомендуют действовать осторожно. Для начала необходимо оценить, насколько эта технология соответствует стратегическим приоритетам компании. Кроме того, очень важно обеспечить безопасность испытаний CRISPR-Cas. У экспертов много вопросов по поводу коммерческого использования CRISPR-Cas. Пока неясно, как разработчики этой технологии будут позиционировать свои продукты и сколько за нее будут готовы платить потребители. Ответы на эти вопросы, по всей видимости, появятся в скором будущем.

: Если вы обнаружили ошибку или опечатку, выделите фрагмент текста с ошибкой и нажмите CTRL+Enter
37038 просмотров
Поделиться этой публикацией в соцсетях:
Об авторе:

Орфографическая ошибка в тексте:

Отмена Отправить